紐約和香港2021年12月1日 /美通社/ -- 由端到端人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，在ISM001-055的首次微劑量人體試驗(yàn)中，已完成第一例健康志愿者的臨床給藥。

ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發(fā)平臺Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)的候選藥物，這是一種具有全球首創(chuàng)新藥潛力、針對全新靶點(diǎn)的全新小分子抑制劑，正在被開發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），一種導(dǎo)致肺功能進(jìn)行性、不可逆轉(zhuǎn)下降的慢性肺部疾病。在完成臨床申報(bào)所需的研究后，英矽智能啟動(dòng)了微劑量組試驗(yàn)，以確定該候選藥物在人體中的藥代動(dòng)力學(xué)特征。該微劑量組試驗(yàn)正在澳大利亞開展，將通過靜脈注射的方式對健康志愿者完成ISM001-055的臨床給藥。

在多項(xiàng)臨床前研究包括體內(nèi)外生物學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)和動(dòng)物安全性研究中，ISM001-055均表現(xiàn)出巨大的開發(fā)潛力。該化合物顯著改善了肌成纖維細(xì)胞的形成，而控制肌成纖維細(xì)胞的形成有助于減緩纖維化的發(fā)展。同時(shí)，ISM001-055的全新靶點(diǎn)還與泛纖維化領(lǐng)域的其他適應(yīng)癥具有潛在相關(guān)性。

英矽智能首席科學(xué)官任峰博士表示，“我們非常高興看到英矽智能的首個(gè)抗纖維化候選藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)。我們相信這是人工智能藥物發(fā)現(xiàn)史上的一個(gè)重要里程碑。據(jù)我們所知，這是有史以來首個(gè)由人工智能發(fā)現(xiàn)的具有全新靶點(diǎn)和新分子結(jié)構(gòu)的候選藥物。英矽智能利用端到端人工智能驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)平臺，包括生成生物學(xué)和生成化學(xué)，來發(fā)現(xiàn)全新生物靶點(diǎn)并設(shè)計(jì)具有藥物特性的新分子結(jié)構(gòu)。ISM001-055是該藥物研發(fā)方法下第一個(gè)進(jìn)入臨床的化合物，我們預(yù)計(jì)在不久的將來會有更多的此類化合物進(jìn)入臨床?！?/p>

此前，英矽智能利用自主開發(fā)的生成張量強(qiáng)化學(xué)習(xí)模型(GENTRL)，在創(chuàng)紀(jì)錄的時(shí)間內(nèi)針對已知靶點(diǎn)生成類藥物分子并發(fā)表相關(guān)論文，證明了其人工智能平臺生成小分子化合物的能力。公司還通過深度學(xué)習(xí)技術(shù)識別全新的生物靶點(diǎn)，展示了其利用人工智能技術(shù)探索靶點(diǎn)的概念。這個(gè)全新的抗纖維化項(xiàng)目結(jié)合了這些靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和生成化學(xué)的能力。值得注意的是，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到提名臨床前候選藥物，英矽智能完成這個(gè)過程僅用時(shí)18個(gè)月，研發(fā)投入僅260萬美元。

2013年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主、英矽智能科學(xué)咨詢委員會成員Michael Levitt博士表示，“英矽智能實(shí)現(xiàn)了這一突破性的里程碑令人印象極為深刻。許多藥物都是不經(jīng)意間發(fā)現(xiàn)的，當(dāng)科學(xué)家為一種疾病設(shè)計(jì)藥物，然后他們發(fā)現(xiàn)它實(shí)際上對另一種不同疾病也有效。人工智能為藥物發(fā)現(xiàn)提供了一種方法，搜索信息并發(fā)現(xiàn)信號，這使得藥物發(fā)現(xiàn)的成功不是偶然發(fā)生的，而是一種可重復(fù)的方法和步驟，這種技術(shù)是革命性的?！?/p>

英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，“這一成果讓我印象深刻，不僅在于較低的研發(fā)成本或較快的研發(fā)速度，而且它還證明了我們的Pharma.AI平臺可以克服藥物研發(fā)這一階段的低成功率問題。很少有制藥公司發(fā)現(xiàn)全新的泛疾病靶點(diǎn)，針對靶點(diǎn)設(shè)計(jì)新的化合物，并將項(xiàng)目推進(jìn)到臨床試驗(yàn)的例子，據(jù)我所知到目前為止還沒有公司在人工智能的驅(qū)動(dòng)下實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)。臨床前靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)的失敗率非常高，即使靶點(diǎn)在臨床前的動(dòng)物模型中得到驗(yàn)證，在2期臨床實(shí)驗(yàn)中超過一半的失敗也是由于靶點(diǎn)選擇所導(dǎo)致的，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)是生物醫(yī)藥行業(yè)的根本挑戰(zhàn)。在ISM001-055項(xiàng)目中，我們使用了結(jié)合生物學(xué)和化學(xué)的端到端人工智能，并在多個(gè)臨床前模型中評估候選藥物的有效性和安全性?！?/p>