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蘇州和上海2020年1月8日 /美通社/ -- 臨床開發階段免疫細胞治療企業亙喜生物科技有限公司（“亙喜生物”； Gracell）今日宣布開展GC027的臨床研究。GC027是首個利用TruUCAR TM 技術平臺開發的即用型CAR-T候選產品，用于治療復發或難治性T細胞惡性腫瘤。
急性T淋巴細胞白血病（T-ALL）是一種侵襲性極強的白血病，嚴重影響白細胞和骨髓生成健康血細胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。盡管T-ALL可通過化療和造血干細胞移植治療，但約75%的患者會在兩年內復發[1]。T淋巴母細胞淋巴瘤（T-LBL）是另一種破壞性極強的T細胞惡性腫瘤。目前針對復發或難治性T-ALL或T-LBL可選擇的治療手段甚少，臨床急需新產品填補空白。
自體CAR-T療法利用患者自身T細胞，此類細胞受到既往治療的影響，細胞質量和治療效果仍有提高的空間。采用健康供者T細胞所制備的同種異體CAR-T療法具有細胞質量高的特點，有望進一步提高治療效果。與自體CAR-T細胞不同，同種異體CAR-T細胞具有即用型（off-the-shelf）的屬性，患者不必經歷漫長的等待即可獲得治療；此外，產品的成本將大大降低。同種異體CAR-T療法還為病毒感染的患者，和/或患有其他無法使用自體細胞的腫瘤患者提供了重要的治療選項。
基于TruUCAR TM的GC027產品，其設計目的是滿足以上提到的臨床需求。GC027的T細胞來源于健康供者，經過體外基因修飾表達嵌合抗原受體(CAR)，同時增強了細胞的性能，從而可特異高效地消除T腫瘤靶細胞。與行業領先企業的即用型CAR-T不同，亙喜生物獨有的專利TruUCAR TM技術無需通過聯合抗CD52藥物來抑制腫瘤細胞，誘導患者體內產生長期免疫抑制來促使即用型CAR-T細胞在體內擴增和殺傷腫瘤細胞。GC027經過亙喜特有的CRISPR基因編輯策略的改造，可以達到避免移植物抗宿主病(GvHD)、減輕患者免疫系統引起的排斥反應、并在體內有效擴增，達到清除腫瘤靶細胞的目的。
GC027的臨床前研究結果為其進入非注冊臨床試驗提供了有力的依據。本臨床試驗將全面地評價GC027治療復發或難治性T淋巴細胞惡性腫瘤的安全性、藥代動力學和藥效學屬性，為注冊臨床試驗做好準備。
亙喜生物創始人兼首席執行官曹衛博士談道：“TruUCAR TM是亙喜生物繼FasTCAR TM技術之后又一項技術突破，該技術解決了來自無需配型的健康供者細胞生產即用型CAR-T細胞的世界級技術難題，同時TruUCAR TM技術有望能夠批量生產即用型CAR-T細胞，滿足臨床需求。”
“此類首創療法GC027非注冊臨床研究的開展是亙喜生物產品開發的又一個重大的里程碑。一旦初步的安全與有效性數據證明TruUCAR TM平臺技術的先進性，我們將快速推進TruUCAR TM平臺系列候選產品的開發，治療其他尚無有效治療手段的腫瘤疾病，包括B細胞惡性腫瘤。”
| [1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016 |
