蘇州2019年12月2日 /美通社/ -- 信達生物制藥（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經受理Incyte遞交的pemigatinib用于治療復發(fā)的FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌的新藥上市申請（NDA），并授予了優(yōu)先審評資格。
2018年12月，信達生物與Incyte就Incyte發(fā)現并研發(fā)的三個臨床試驗階段候選藥物達成戰(zhàn)略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制劑（已獲FDA的“突破性療法認定”）、itacitinib（JAK1抑制劑）和parsaclisib（PI3Kδ抑制劑）。根據協議條款，信達生物獲得了在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)對這三個候選藥物在血液病和腫瘤治療領域進行開發(fā)和商業(yè)化的權利。近期，上述三個分子的新藥臨床試驗申請（IND）均獲得了國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準。
遞交NDA是基于FIGHT-202研究數據，其中該研究評價了pemigatinib用于治療復發(fā)的局部晚期或轉移性膽管癌患者的療效。近期在2019年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上報告的研究結果表明，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者（隊列A）中，pemigatinib單藥治療后的總體緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續(xù)時間（DOR）為7.5個月（次要終點），中位隨訪時間為15個月，初步的中位總生存期（OS）達21.1個月。不良事件可控且與pemigatinib的作用機制一致。
FDA對在新型靶向藥物研發(fā)領域可能取得重大進展的藥物將會授予優(yōu)先審評資格。此次pemigatinib獲得優(yōu)先審評資格，審查期將縮短至8個月，而標準審查期為12個月。根據美國處方藥使用者費用法案（PDUFA），預計批準日期為2020年5月30日。
膽管癌是一種發(fā)生于膽管的惡性腫瘤。根據其起源部位可以分為肝內膽管癌（iCCA）和肝外膽管癌。膽管癌患者通常在診斷時已處于疾病后期或晚期，預后較差。膽管癌的發(fā)病率存在區(qū)域性差異，北美和歐洲地區(qū)的發(fā)病率為0.3 ~ 3.4/100,000。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發(fā)生于iCCA，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。
關于FIGHT-202
FIGHT-202 II期、開放性、多中心研究（NCT02924376）旨在評價pemigatinib（一種成纖維細胞生長因子受體（FGFR）選擇性抑制劑）在既往經治的且FGF/FGFR狀態(tài)已明確的局部晚期或轉移性膽管癌成人（年齡≥18歲）患者中的安全性和療效。
受試者將進入三個隊列中的一個：隊列A（FGFR2基因融合或重排）、隊列B（其他FGF/FGFR基因突變）或隊列C（無FGF/FGFR基因突變）。所有患者均接受pemigatinib 13.5 mg口服給藥，每日1次（QD），以21天為一周期（給藥2周/停藥1周），直至出現影像學疾病進展或不可接受的毒性。
FIGHT-202的主要終點為隊列A中獨立審查委員會根據RECIST v1.1評估的總體緩解率（ORR）。次要終點包括隊列B的ORR、隊列A與B的總體ORR，以及隊列C的ORR；以及所有隊列的無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）、緩解持續(xù)時間（DOR）、疾病控制率（DCR）和安全性。如需了解更多有關FIGHT-202的信息，請訪問： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376
關于FIGHT
FIGHT（FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trial，有關成纖維細胞生長因子受體在實體腫瘤和血液腫瘤中的臨床試驗）的臨床試驗項目包括正在進行的II期和III期研究，這些研究評價了pemigatinib在多種FGFR驅動的惡性腫瘤中的安全性和療效。II期單藥治療研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201研究，后者評價了pemigatinib在轉移性或手術不可切除（包括FGFR3基因突變或融合/重排陽性）的膀胱癌患者中的療效；FIGHT-203研究針對FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液腫瘤患者；FIGHT-207研究針對既往經治的FGFR基因突變或融合/重排的局部晚期/轉移性或不可手術切除的惡性實體瘤患者（不考慮腫瘤類型）。FIGHT-205是一項II期研究，旨在評價pemigatinib與派姆單抗聯合治療和pemigatinib單藥治療在既往未經治療且不適合接受順鉑治療的FGFR3基因突變或融合/重排的轉移性或不可切除的膀胱癌患者中的療效。FIGHT-302是一項近期啟動的III期研究，旨在評價pemigatinib作為一線治療在FGFR2基因融合/重排膽管癌患者中的療效。
關于FGFR和Pemigatinib
成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發(fā)揮重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和擴增極可能導致多種癌癥的發(fā)生。
pemigatinib是一種由Incyte發(fā)現和研發(fā)的、針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑，在臨床前研究中已證實該藥物對FGFR基因突變的腫瘤細胞具有選擇性的藥理學活性。pemigatinib已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“突破性療法認定”，用于治療既往經治的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2基因易位型膽管癌。FDA的“突破性療法認定”旨在加快用于嚴重疾病治療藥物的開發(fā)和審評進程，其條件是這些藥物已顯示出鼓舞人心的早期臨床效果，而且療效可能相較現有藥物具有實質性的改善。
此外，FDA還授予pemigatinib孤兒藥認定，用于治療膽管癌。這類認定一般授予計劃用于安全有效地治療、診斷或預防影響20萬人以下的罕見疾病的研究化合物。
關于信達生物
“始于信，達于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括21個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝疾病等多個疾病領域，其中4個品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項，16個品種進入臨床研究，5個品種進入臨床III期研究，3個單抗產品上市申請被國家藥品監(jiān)督管理局受理，并均被納入優(yōu)先審評，1個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：Tyvyt®）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市，獲批的第一個適應癥是復發(fā)/難治性經典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成為唯一一個進入新版國家醫(yī)保目錄的PD-1抑制劑。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發(fā)、產業(yè)化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte和韓國Hanmi等國際制藥公司達成戰(zhàn)略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。
