Aucta Pharmaceuticals在美國推出首款品牌仿制藥罕見病產品 PYQUVI?（地夫可特口服混懸液），并預告 ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即將上市

2026-02-06 19:59 4305

新澤西州巴斯金里奇2026年2月6日 /美通社/ -- Aucta Pharmaceuticals, Inc.（以下簡稱"Aucta Pharmaceuticals"）正籌備推出其全新品牌仿制藥罕見病產品線的首款產品： PYQUVI?（地夫可特）口服混懸液。

Aucta Pharmaceuticals 欣然宣布，PYQUVI 口服混懸液 22.75 mg/mL 已于 2026年1 月下旬正式上市。PYQUVI 是一種皮質類固醇，適用于治療 5 歲及以上患者的杜氏肌營養不良癥（DMD），該產品與 Emflaza^®（地夫可特）口服混懸液 22.75 mg/mL 生物等效。PYQUVI 將通過專科藥房獨家供應，為希望通過專科藥房獲取地夫可特治療的DMD 患者提供一種新的選擇。

Aucta Pharmaceuticals, Inc. 醫學事務、臨床運營與藥物警戒副總監 Marie Tan 博士表示：

"杜氏肌營養不良癥患者及其家庭在治療獲取過程中，常常面臨復雜的現實挑戰，包括不斷演變的治療標準以及多變的保險覆蓋范圍，這些因素可能延遲及時治療。對于像杜氏肌營養不良癥這樣進行性疾病而言，這些挑戰進一步加重了患者及家庭的日常負擔，也凸顯了建立清晰的治療路徑和支持體系的重要性。作為 PYQUVI 上市計劃的一部分，Aucta 將為符合條件的患者推出一項患者支持項目，重點聚焦于提升用藥可及性和專科藥房協調服務。"

PYQUVI 的上市標志著 Aucta Pharmaceuticals 在美國推出了其首個商業化的品牌仿制藥產品。在此里程碑基礎上，公司還將推出 ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤）口服溶液用粉末。

ZELVYSIA 適用于1個月及以上的成人和兒科患者，用于降低因對四氫生物蝶呤（BH4）有反應的苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需與限制苯丙氨酸攝入的飲食聯合使用。

ZELVYSIA 預計將于 2026 年 3 月上市，緊隨 PYQUVI之后。這兩款產品的推出，是 Aucta Pharmaceuticals 品牌仿制藥產品組合向前邁出的重要一步，也彰顯了公司致力于為罕見病患者及其家庭提供治療選擇的承諾。

Emflaza^® 為 PTC Therapeutics, Inc. 的注冊商標。

PYQUVI? 適應癥

PYQUVI? 是一種皮質類固醇，適用于治療 5 歲及以上患者的杜氏肌營養不良癥（DMD）。

PYQUVI? 重要安全信息

禁忌癥

對地夫可特或任何非活性成分過敏的患者禁用。

警告與注意事項

內分泌功能改變：皮質類固醇，尤其是長期使用，可引起嚴重甚至危及生命的內分泌異常，需監測庫欣綜合征、高血糖及停藥后的腎上腺功能不全。具有垂體功能減退、原發性腎上腺功能不全、先天性腎上腺皮質增生、甲狀腺功能異常或嗜鉻細胞瘤的患者風險更高。突然停藥可能導致急性腎上腺功能不全或"戒斷綜合征"，并可能致命；應逐漸減量。在醫療應激期間可能需要增加劑量。
免疫抑制和感染風險增加：可能增加新發、加重、播散或潛伏感染再激活的風險，這些感染可能嚴重或致命，且感染體征可能被掩蓋。應告知患者/照護者報告近期感染或疫苗接種史。未感染過水痘或麻疹的患者應避免接觸，若暴露應立即聯系其聯系醫療保健人員。
心血管/腎功能改變：監測血壓，必要時限制鹽的攝入并補充鉀。
胃腸道穿孔：活動性或潛在性消化性潰瘍、憩室炎、近期腸吻合術或炎癥性腸病患者風險增加，癥狀可能被掩蓋。
行為和情緒障礙：包括欣快感、失眠、情緒波動、人格改變、抑郁和精神癥狀。如癥狀出現或加重，應及時就醫。
骨骼影響：長期使用增加骨質疏松及脊柱和長骨骨折風險，長期使用者應監測骨密度。
眼部影響：可能引起白內障、眼部感染或青光眼。若使用超過 6 周，應監測眼壓。
疫苗接種：在免疫抑制劑量的皮質類固醇治療期間，不得接種活疫苗或減毒活疫苗；應在開始 PYQUVI 治療前至少 4–6 周完成接種。
嚴重皮膚反應：已有中毒性表皮壞死松解癥的報道。如出現皮疹，應立即停藥，除非明確與藥物無關。
生長與發育影響：兒童長期使用皮質類固醇可能減緩生長和發育。
血栓栓塞事件：觀察性研究顯示風險增加，對高風險患者應謹慎使用。

不良反應

最常見的不良反應（≥10% 且高于安慰劑）包括：類庫欣樣外觀、體重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿頻、多毛、向心性肥胖及鼻咽炎。

藥物相互作用

中度或強 CYP3A4 抑制劑：使用推薦劑量的三分之一。
中度或強 CYP3A4 誘導劑：避免合用，因其可能降低療效。

不良事件報告

如需報告疑似不良反應，請聯系 Aucta Pharmaceuticals, Inc.：1-800-655-9902，或 FDA：1-800-FDA-1088，或訪問網站： www.fda.gov/medwatch。
請參閱完整的處方信息（包含使用說明）。

ZELVYSIA? 適應癥

ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤）是一種苯丙氨酸羥化酶激活劑，適用于1 個月及以上的成人及兒科患者，用于降低因降低因四氫生物蝶呤（BH4）反應性苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需與限制苯丙氨酸的飲食聯合使用。

ZELVYSIA? 重要安全信息

警告與注意事項

超敏反應（包括過敏性休克）：對沙丙蝶呤有過敏性休克史的患者避免使用。如發生過敏性休克，應停藥并進行適當醫療處理，同時繼續限制飲食中Phe的攝入。
上消化道黏膜炎癥：已報告嚴重胃腸道不良反應（如食管炎、胃炎、潰瘍、出血），應監測相關體征和癥狀。
低苯丙氨酸血癥：可能發生，接受每日 20 mg/kg 劑量治療的 7 歲以下兒童風險增加。需密切監測。
血 Phe 水平監測：需頻繁監測以確保維持在理想范圍。長期高水平 Phe 可導致嚴重神經系統損害（如智力殘疾、發育遲緩、小頭畸形、語言發育遲緩、癲癇發作、行為異常）；長期低水平Phe可能導致分解代謝及不良發育后果。需積極管理飲食蛋白和Phe攝入限制。
缺乏生化反應：并非所有 PKU 患者都有反應，需通過治療試驗評估反應，實驗室檢測無法預先確定反應。
與左旋多巴的相互作用：可能引起癲癇、癲癇加重、過度興奮或易激惹，應監測神經系統狀態的變化。
多動：監測多動體征。