上海2021年4月25日 /美通社/ -- 武田中國近日宣布瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）正式上市，為用于確診為法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期的人源性酶替代治療，將為中國法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者提供更多的長期酶替代治療選擇。在上市會上，武田中國同步宣布支持“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關愛計劃。該計劃由中國健康促進基金會、中國初級衛生保健基金會及無錫靈山慈善基金會共同參與，為中國法布雷患者提供從病例篩查、疾病管理及減輕疾病負擔的全方位解決方案。上海市罕見病防治基金會李定國教授、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授等眾多專家出席上市會，并圍繞法布雷病臨床診療經驗及最新診療手段進行了深入探討。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內代謝產物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱等癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，諸如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發癥，如得不到有效治療將嚴重危及生命。 [1] 2018年，我國將法布雷病列入首批罕見病目錄。[2]
酶替代療法（ERT）是被國內外權威指南/共識推薦為法布雷病的標準療法。該療法通過特異性地補充患者體內缺乏的酶，減少患者細胞內GL3的沉積，有效減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩定腎功能，從而改善患者的生活質量和預后。[1]
“法布雷患者多數在青少年時期就開始出現癥狀，并隨病程進展而逐漸加重。規范化、足劑量的早期酶替代療法治療對于患者病情的改善、嚴重并發癥的預防都起著至關重要的作用。人源性酶替代療法的引入，將為中國法布雷病患者提供更多的治療選擇。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授表示。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授
作為人源性酶替代療法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可為法布雷病患者提供長期的心臟、腎臟保護[3], [4]。據一項10年的法布雷病結局調查（FOS）分析顯示，患者在接受瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）治療的10年期間，腎、心功能正常的患者可基本保持器官機能的穩定；既往腎功能下降或患有左心室肥大的患者，其器官病變狀況可得到有效延緩[5]。目前，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）已在超過60個國家/地區上市，臨床應用近20年[6]，全球有超過42,000患者獲益[7]。2018年3月，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）入選國家藥品監管局藥品審評中心發布的第二批臨床急需境外新藥名單，通過專門通道的加速審評和審批，并于2020年8月獲批，同年12月被納入山東大病保險保障范圍。
作為罕見病中的一種，法布雷病在中國目前還面臨疾病認知率低、診斷率低、治療率低等眾多挑戰，患者的緊迫需求亟待滿足。秉承“以患者為先”的企業理念，武田中國在本次上市會上宣布將攜手各方共同推出“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關愛計劃，從三個維度為中國法布雷病患者提供解決方案：第一，通過精準樣本檢測手段和專家的指導建議，幫助提高臨床醫生識別、診斷法布雷病的臨床技能，惠及更多患者；第二，由專職護士團隊為罕見病患者包括法布雷病患者提供非醫學診療的疾病管理服務，包含疾病知識、護理建議、心理支持、隨訪管理及個性化咨詢服務；第三，為降低患者疾病負擔，設立罕見病專項基金，基于“無畏救助”平臺，通過專業有效的慈善組織整合社會資源，最大化減輕患者的經濟壓力。
武田中國總裁單國洪先生
“武田在罕見病領域深耕多年，擁有強大的研發團隊及豐富管線，在溶酶體疾病的療法開發上有著深厚的歷史傳承。我們很高興能夠將瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）加速引進中國市場，為更多的中國法布雷病患者帶來治療新希望。” 武田中國總裁單國洪先生表示：“在加速引進創新產品的同時，武田將繼續密切關注罕見病患者的實際需求，積極攜手各方共同探索罕見病領域的診治和保障解決方案，全方位實現患者關愛，為中國罕見病患者創造健康生活和美好未來。”
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[1] 中國法布里病（Fabry病）診治專家共識，中華醫學雜志2013年1月22日第93卷第4期
[2] 人民健康網，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html
[3] Kampmann et al. Orphanet J Rare Dis 2015;10:125.
[4] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[5] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[6] Replagal®. Summary of Product Characteristics. 2018.
[7] Takeda. Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (PBRER) 18 September 2020.
