中國北京和美國麻省劍橋2019年1月15日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation），用于治療先前至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認(rèn)定。Zanubrutinib的特點(diǎn)之一是BTK高選擇性，其設(shè)計(jì)旨在最大化BTK占有率，最小化脫靶效應(yīng)。這項(xiàng)認(rèn)定進(jìn)一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過一種治療的MCL患者藥品的潛力。在全球范圍內(nèi)，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治療；我們也正在開展針對zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項(xiàng)在全球和/或中國進(jìn)行的3期或關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。”

關(guān)于突破性療法認(rèn)定

FDA突破性療法認(rèn)定旨在加速開發(fā)及審評治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病的在研新藥，且其初步臨床試驗(yàn)表明，在一個(gè)或多個(gè)有臨床意義的終點(diǎn)指標(biāo)上與現(xiàn)有療法相比有顯著改善。根據(jù)FDA指導(dǎo)原則，研發(fā)中的新藥若獲得突破性療法的認(rèn)定，將享受一系列優(yōu)惠待遇，包括FDA審評人員悉心指導(dǎo)設(shè)計(jì)有效的藥物開發(fā)計(jì)劃，有高級管理人員參與的政策和審評資源支持，以及滾動審評和優(yōu)先審評的資格。《美國食品藥品監(jiān)督管理局安全與創(chuàng)新法案》（FDASIA）要求根據(jù)具體情況開展以下工作，與申辦方和審評團(tuán)隊(duì)在整個(gè)藥物開發(fā)期間舉行會議，就藥物的開發(fā)向申辦方提供及時(shí)的建議、與申辦方就項(xiàng)目的開發(fā)進(jìn)行互動交流，以保證開發(fā)項(xiàng)目以及非臨床和臨床資料在切實(shí)可行的范圍內(nèi)較有效地用于藥物批準(zhǔn)，采取措施以保證臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)在切實(shí)可行的范圍內(nèi)最為有效，在科學(xué)適用的情況下，比如盡可能減少接受潛在的可能較為低效的療法的患者人數(shù)，分派一位跨學(xué)科的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人幫助FDA審評團(tuán)隊(duì)有效地審評開發(fā)項(xiàng)目，在審評團(tuán)隊(duì)的各學(xué)科，即臨床、藥理及毒理學(xué)、化學(xué)、生產(chǎn)與控制及合規(guī)團(tuán)隊(duì)中擔(dān)任科學(xué)聯(lián)絡(luò)員，以協(xié)調(diào)內(nèi)部交流以及通過注冊項(xiàng)目經(jīng)理與申辦方進(jìn)行溝通，并在需要時(shí)調(diào)動高級管理人員和經(jīng)驗(yàn)豐富的審評人員共同合作進(jìn)行跨學(xué)科的審評。若在研新藥不再符合突破性療法的標(biāo)準(zhǔn)，此認(rèn)定可被撤銷。

關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。2014年，美國預(yù)計(jì)有70,800起新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數(shù)的6%（約4,200起）^[i]。2013年，中國大陸的淋巴瘤的發(fā)病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例^[ii]，在最常見癌癥中排名第十一位，在癌癥死亡主要原因中排名第十^[iii]。雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展，但是MCL通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年^[iv]。MCL在診斷時(shí)通常已經(jīng)處于疾病晚期。

關(guān)于Zanubrutinib

Zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

百濟(jì)神州針對zanubrutinib開展廣泛的臨床研究包括一項(xiàng)已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項(xiàng)針對初治慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期臨床研究；一項(xiàng)與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性2期臨床研究；一項(xiàng)針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究; 一項(xiàng)全球1期臨床研究。在中國，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項(xiàng)zanubrutinib的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，分別用于治療MCL患者和CLL/SLL患者；還完成了zanubrutinib用于治療WM患者的關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)患者入組。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予zanubrutinib用于治療WM患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對zanubrutinib用于治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）^[v]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對 zanubrutinib 相關(guān)的進(jìn)展計(jì)劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊里程碑及zanubrutinib的商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州 對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更 全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法 律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/mantlecelllymphoma.pdf 
[ii] Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin. 2016;66(2):115–32
[iii] Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin. 2016;66(2):115–32
[iv] Philip J. Bierman, James O. Armitage, in Goldman's Cecil Medicine (Twenty Fourth Edition), 2012
[v] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation.