北京2019年11月2日 /美通社/ -- 今天，由渤健公司主辦的第一屆脊髓性肌萎縮癥國際高峰論壇在北京成功召開。本次活動是國內首個全方位、系統性交流脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）疾病、診療、多學科管理及前沿趨勢的國際性醫學論壇。
“SMA是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，也是導致成人殘疾的重要原因。渤健公司致力于通過科學創新為SMA患者提供藥物治療方案。”渤健公司全球醫學副總裁司徒睿(Cezary Statuch)先生表示。“本屆論壇的目的是加強國際交流，分享中國經驗，全面提升中國SMA診治水平，造福中國SMA群體，為健康中國戰略貢獻科學力量。”
中國罕見病聯盟副理事長、中國醫學科學院北京協和醫院黨委書記張抒揚教授擔任本屆論壇的大會主席。論壇講者包括來自德國、瑞典、西班牙、比利時等的國際著名醫學專家和中國擁有SMA診治領域豐富經驗的資深醫學專家。論壇吸引了來自亞太地區的百余位醫學專業人士的參與。
為期一天半的論壇包括五大學術模塊：SMA疾病介紹、SMA藥物治療進展和真實世界數據、SMA多學科管理、SMA臨床實踐、SMA疾病管理展望。國際講者們向與會人士介紹了全球SMA領域最新的治療策略，兒童和成人患者的臨床實踐，以及生物標記物和SMA未來展望。
2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經科學專家、成人神經科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯盟正式成立，全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位。2019年10月10日，5家聯盟成員醫院為首批共計10位SMA患者提供了第一針藥物治療，標志著我國SMA領域進入藥物治療的新時代。在本屆論壇上，中國專家也分享了SMA藥物治療的中國經驗。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發病率約為1/6000~1/10000[1]，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力[2]，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現，隨著病程的發展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。
[1] 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展，《中國產前診斷雜志(電子版)》 2013年01期 |
[2] Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302 |
關于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發性硬化的領先藥物組合; 推出第一個批準用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進多發性硬化、神經免疫學、阿爾茨海默病和癡呆、運動障礙、神經肌肉疾病、神經科急癥、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產和推廣先進生物制劑的生物仿制藥。
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