上海2026年4月29日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅動的生物醫藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）今日宣布，公司自主研發的全球首個由AI識別靶點并設計分子的創新藥物Rentosertib（ISM001-055）的霧化吸入制劑已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的 IND 批準，即將開展臨床階段研究。值得一提的是，這也是AI 驅動研發管線中第 13 個獲得 IND 批準的項目，進一步體現了 Pharma.AI 平臺驅動發現的創新分子從臨床前推進至臨床驗證的可擴展性。
Rentosertib霧化吸入制劑是英矽智能AI 驅動研發管線中第 13 個獲得 IND 批準的項目，進一步體現了 Pharma.AI 平臺驅動發現的創新分子從臨床前推進至臨床驗證的可擴展性。
此次 IND 批準涉及一項即將開展的I期臨床研究，旨在評估Rentosertib霧化吸入制劑的安全性、耐受性及藥代動力學（PK）特征。該研究由兩部分組成：第一部分為在健康受試者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，包含單次遞增給藥（SAD）和多次遞增給藥（MAD）隊列；第二部分為在特發性肺纖維化（IPF）患者中開展的非隨機、開放標簽評估。預期總入組約80名受試者。
首款“AI藥物”融合制劑創新，英矽智能Rentosertib吸入制劑獲臨床試驗批件
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示，"我們很高興 Rentosertib霧化吸入制劑的 IND 申請獲得 CDE 批準。在此前的臨床研究中，Rentosertib 口服制劑顯示出良好的耐受性、藥代動力學（PK）特征，并觀察到劑量依賴性的療效趨勢，這進一步增強了我們對其作用機制和臨床潛力的信心。我們期待Rentosertib霧化吸入制劑在健康受試者與患者群體中再度展現出積極的臨床結果。吸入制劑旨在實現肺部靶向遞送，以期在更低劑量下獲得更高的肺部暴露和更快的起效，同時降低全身暴露并優化獲益風險比。與此同時，我們也在持續推進 Rentosertib 口服制劑的臨床開發，預計仍將按計劃于今年下半年啟動 III 期臨床試驗。"
吸入給藥是一種創新而復雜的給藥方式，需要將藥物和器械相結合，具有較高的技術壁壘。吸入制劑被認為是慢性呼吸系統疾病最有效的給藥途徑之一，通過特殊裝置以蒸汽或氣溶膠的形式進入呼吸道直接輸送到靶器官，具有起效快、生物利用度高、起效劑量低、副作用少、無創和靶向性強等優點。
英矽智能開發的臨床前候選吸入制劑可將Rentosertib直接作用到肺部，從而減少所需藥物量，進而降低潛在副作用，在病灶部位達到快速有效的治療效果。在臨床前研究中，Rentosertib的霧化吸入制劑實現了較高的肺部暴露量和較低的全身暴露量，并在動物模型中顯示出抗纖維化和抗炎療效。此外，Rentosertib霧化吸入制劑還顯示出理想的藥代動力學和安全性特征，以及良好的穩定性。
英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，"此次Rentosertib霧化吸入制劑獲得CDE臨床批件，再次驗證了英矽智能由自有AI技術驅動的可持續、規模化、可復現的藥物研發創新，不僅高效覆蓋從靶點發現到臨床開發的全流程，還能夠跨越制劑形式和地域限制。目前，我們成功提名30款臨床前候選化合物（PCC），最新的一款誕生在此前從未有過創新藥研發的阿聯酋。同時，英矽智能共開啟3項II期臨床試驗，13個項目獲得IND批件，涵蓋纖維化、腫瘤、免疫和中樞神經系統等多個領域。"
英矽智能已與禮來、衡泰生物、齊魯制藥、康哲藥業、太景、ASKA制藥、元羿生物、復星醫藥、賽諾菲等多家國際領先企業開展AI驅動藥物發現合作，并在多項合作中達成重要研發里程碑。通過深度融合先進的生成式AI與自動化技術，英矽智能在實際應用中顯著提升了早期新藥研發效率，為人工智能驅動的藥物發現樹立了標桿。與傳統早期藥物研發通常需要4.5年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20余款臨床前候選化合物，從立項到提名PCC的平均耗時為12–18個月，每個項目合成和測試約60–200個分子。
關于IPF
特發性肺纖維化是一種慢性、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進展但無法停止或逆轉疾病進程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發現和開發。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認定。2025年5月，Rentosertib經 CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發現與開發僅用 18 個月完成，合成并測試的分子數量不足 80 個。在 AI 賦能的靶點識別與分子設計支持下，其早期發現階段較傳統藥物研發周期大幅縮短，該 AI 驅動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于 Nature Biotechnology。更重要的是，Rentosertib 在 GENESIS-IPF IIa 期臨床試驗中取得陽性結果，實現了全球首個 AI 驅動藥物發現療效的概念驗證，相關結果已于 2025 年 6 月發表于 Nature Medicine。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com。
