北京2020年8月27日 /美通社/ -- 2020年8月22日-23日，由病痛挑戰基金會主辦、中國罕見病聯盟任指導單位的2020第二屆罕見病合作交流會在京圓滿舉辦，大會通過8家平臺對外直播，超過100余家罕見病組織報名線上參會，線上觀看大會總人次近200萬，圍繞主題“健康中國，一個都不能少”，匯聚患者組織、政府、醫院、企業、媒體等多方力量，共同探討罕見病問題的解決。

今年3月，《中共中央、國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》出臺，明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。本屆大會開幕式上，**醫政醫管局張文寶處長在致辭中指出，加強罕見病防治工作，是推動醫改向縱深發展的重要抓手，希望各個社會組織、產業等積極投入其中，推動我國罕見病防治事業的快速發展。

**醫政醫管局張文寶處長

北京協和醫院黨委書記、副院長張抒揚教授介紹，出臺罕見病目錄、開展病患大數據分析和打造全國罕見病診療協作網，是近年來為支持罕見病群體在頂層設計上推出的三大舉措。病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗提出“價值共創”的理念，患者、醫生、政府、企業等各方，可以在不同模式中有不同的主導方，推動各相關方通力合作，完善對罕見病群體的綜合保障。

破解罕見病藥費高昂的難題，一方面要從患者支付層面加強多方保障，一方面要從源頭上推動更多藥物誕生，而這正是本屆大會聚焦的兩大核心議題。開幕式上，多位參會嘉賓共同啟動了“罕見病醫療援助工程多方共付計劃”，該項目由病痛挑戰基金會發起，在部分地區患者得到醫保政策支持的基礎上，聯合慈善、企業、保險等力量，提供援助資金，助力患者用藥的“最后一公里”，為更多罕見病病友帶來愛心支持。

“罕見病醫療援助工程多方共付計劃”啟動儀式

多方熱議罕見病醫保體系的實踐與發展

近年來，浙江、山西、佛山等省市，已經出臺了一系列醫保政策，針對國家《第一批罕見病目錄》內的121種罕見病或部分罕見病，給予較高比例的醫藥費報銷支持。本屆大會的分論壇“罕見病醫療保障政策頂層設計”與“罕見病醫療保障多方支付模式”，是各地罕見病醫保實踐經驗的首次集中呈現，又在這一基礎上深入討論了如何聯合多方力量更好地為罕見病患者減輕醫療負擔。

浙江省醫學會罕見病分會主任委員謝俊明、江蘇省醫療保險協會會長胡大洋、山西省康健重特大疾病幫扶中心理事長張煜、廣東省醫學會罕見病分會主任委員劉麗，分別解讀了浙江、江蘇、山西、佛山的罕見病醫保政策探索。北京罕見病診療與保障學會副會長劉軍帥、上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林、中國社會保障學會副會長何文炯、中山大學藥學院醫藥經濟研究所所長宣建偉、上海市衛生和健康發展研究中心助理研究員康琦，從自身的研究與從業經歷分析了罕見病藥物的“創新支付”、罕見病醫保體系建設原則與發展方向等問題。

結合調研了2萬余名患者、4萬余名醫生的《2019年中國罕見病患者綜合社會調查》，與會嘉賓一致認為，無論從價值層面還是從經濟層面，罕見病醫保具有可行性，更有必要性，并需要多方力量的共同參與。

從國外看，罕見病藥品費用在總藥品費用中的占比極低，從統計上看，通常稱“天價藥”的高值藥物罕見病病種極少、患者數量極少，從國內看，浙江、青島、上海、佛山等地的實踐已經證明了保障政策的可行性，解決罕見病藥物支付問題，對于保障人民福祉、助力脫貧攻堅和推動本土創新藥物研發與上市，有著重要意義。

同時，“多方共付”成為與會者的熱門話題詞，大家期待，從國家層面成立罕見病專項基金，與醫保基金相配套，搭建多方共付的平臺，企業讓利一部分，重視商業保險、社會慈善力量參與，患者個人再承擔一部分，可以有效解決罕見病群體保障難的問題。

以患者為中心，推動創新藥物研發

分論壇“罕見病創新藥物發展趨勢”與“患者參與罕見病藥物研發及準入”問題，通過分享國內外經驗，闡述國內罕見病藥物研發現狀，論證了推動患者參與罕見病創新藥物研發的可行性。

與會嘉賓指出，罕見病藥物目前可及性和可獲得性遠遠不足，缺乏全國層面的保障制度設計，在不同地區保障力度不同，制約著罕見病藥物研發的動力。而從臨床醫生的角度講，對治療疾病的創新藥物需求十分迫切，非常希望能和企業、政府、患者聯動，推進藥物研發。博鰲樂城模式則在醫療藥品器械審批與引進、真實世界數據研究、特藥保險等方面，有著示范性的開拓創新。

從國外經驗來看，一項研究表明，以患者為中心、有患者組織參與的藥物臨床實驗，比沒有患者組織參與的，成功率要高18%。參與的形式與作用十分豐富，包括設計研究與招募方案、推動更多患者參與、減少退組情況乃至從零開始推動對某種病的研究、籌集藥物研發資金等。

可喜的是，國內在這方面已經起步。在大會上，國內的患者組織代表詳細介紹了患者參與藥物研發的過程，充分表達患者訴求、在試驗中發現問題及時幫助優化方案、幫助鏈接企業與醫生等各相關方，最終推動本土創新藥的誕生，打破了藥物壟斷。大家期待，這樣的好消息越來越多。

匯聚海內外經驗，多角度回應罕見病問題

患者組織是踐行“以患者為中心”理念、聯結各相關方的重要樞紐。本屆大會上，國罕見疾病聯盟等多家國際罕見病組織，分享了疾病研究、藥物研發與臨床試驗、公眾倡導、政策推動等工作的經驗；而本土的罕見病病友組織，則從機構如何可持續發展的角度，分享了在籌資、對外合作方面的經驗。

其他分論壇，從罕見病群體的生育、康復等大家關心的問題，邀請各界嘉賓，為關注大會的廣大罕見病病友和公眾，就大家關心的問題進行了詳細闡釋；同時，針對罕見骨病、溶酶體貯積癥等備受關注的罕見病，大會邀請資深專家就診療進展、康復管理等進行了專業解讀。

8月22日晚，「Rare Live」2020愛不罕見全球益演在線上多平臺同步播出，全場益演分為“不凡”、“感謝”、“希望”、“夢想”四個主題，中國新藝術音樂歌唱家龔琳娜傾情加盟，海外罕見病音樂人帶來原創作品，各地病友們獻上了歌曲、朗誦、樂器演奏、沙畫、皮影戲等豐富多彩的節目，展示著罕見生命的不凡精彩。

 “健康中國，一個也不能少”，作為響應國家罕見病防治方針的行業盛會，本屆大會基于罕見病保障政策在國內的不斷落實，總結多地經驗，集中探討了多項核心議題，有力推動了“多方共付”的罕見病保障體系建設，期待以此為新的起點，與各方力量攜手，共創中國罕見病群體的美好未來。