2項(xiàng)口頭報(bào)告與7項(xiàng)壁報(bào)展示進(jìn)一步支持CARVYKTI^®在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力
異體CAR-T細(xì)胞療法治療非霍奇金淋巴瘤的首次人體I期臨床數(shù)據(jù)將作為口頭報(bào)告重點(diǎn)展示

美國新澤西州薩默塞特2025年11月4日 /美通社/ -- 全球細(xì)胞療法領(lǐng)導(dǎo)者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）今日宣布，公司將在第67屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上通過兩項(xiàng)口頭報(bào)告和七項(xiàng)壁報(bào)重點(diǎn)展示CARVYKTI^®（cilta-cel；西達(dá)基奧侖賽）在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的最新數(shù)據(jù)。本屆年會將于2025年12月6日至9日在美國佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行。

除CARVYKTI相關(guān)數(shù)據(jù)外，公司還將就其在研的靶向CD20/CD19雙靶點(diǎn)通用型CAR-γδT細(xì)胞療法Lucar-G39D進(jìn)行口頭報(bào)告，該療法目前正針對復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者開展臨床評估。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："我們很自豪地看到，今年ASH年會所展示的數(shù)據(jù)更加深入而廣泛，這充分體現(xiàn)了我們細(xì)胞療法項(xiàng)目的持續(xù)創(chuàng)新和臨床影響力。本屆會議上有9篇摘要重點(diǎn)介紹了CARVYKTI，這些研究進(jìn)一步驗(yàn)證了其在療效持久性、持續(xù)優(yōu)化的安全性特征以及真實(shí)世界療效方面的表現(xiàn)，為CAR-T療法在多發(fā)性骨髓瘤更早線治療中的應(yīng)用提供了有力支持。此外，Lucar-G39D的首次人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)彰顯了我們正在持續(xù)努力將我們的研發(fā)管線擴(kuò)展到針對B細(xì)胞惡性腫瘤患者的下一代異體細(xì)胞療法。"

CARVYKTI是全球首個(gè)且唯一獲批用于治療既往至少接受過一線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的BCMA 靶向CAR-T細(xì)胞療法。目前CARVYKTI已在全球14個(gè)國家上市，迄今已治療超過9,000名患者。

會議摘要列表如下：

ASH Presentations (December 6-9, 2025)

關(guān)于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）

西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細(xì)胞譜系、晚期B細(xì)胞和漿細(xì)胞的表面。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞^[1]。

2017年12月，傳奇生物與強(qiáng)生旗下楊森公司達(dá)成全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。2024年4月，西達(dá)基奧侖賽適應(yīng)癥進(jìn)一步擴(kuò)大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療。

2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI^®附條件上市許可，用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動省批準(zhǔn)。該產(chǎn)品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認(rèn)定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。

關(guān)于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項(xiàng)正在進(jìn)行的國際多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，旨在評估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復(fù)發(fā)或來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。^[2]

關(guān)于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項(xiàng)1b/2期、開放標(biāo)簽、多中心研究，旨在評估西達(dá)基奧侖賽在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑 [PI]、免疫調(diào)節(jié)劑 [IMiD] 和抗CD38單克隆抗體）或?qū)I、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)疾病進(jìn)展。1b期研究的主要目標(biāo)是評估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞首次人體試驗(yàn)（LEGEND-2研究）的數(shù)據(jù)來確認(rèn)2期推薦劑量， 2期研究進(jìn)一步評估西達(dá)基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點(diǎn)。^[3]

關(guān)于LUCAR-G39D

NCT06395870是一項(xiàng)I期、開放標(biāo)簽的臨床研究，旨在評估靶向CD19/CD20的雙靶點(diǎn)細(xì)胞制劑LUCAR-G39D在復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性、耐受性和有效性。^[4]

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。^[5]預(yù)計(jì)2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。^[6]雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。^[7]

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨(dú)立細(xì)胞療法公司，擁有逾2800名員工，致力于開發(fā)能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強(qiáng)生（Johnson & Johnson）共同開發(fā)并商業(yè)化的CARVYKTI^®，是一款用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的一次性療法，正引領(lǐng)著CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域的革命。公司總部位于美國，通過加強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)力建設(shè)，構(gòu)建端到端的細(xì)胞治療體系，以提升CARVYKTI^®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計(jì)劃以此平臺為基礎(chǔ)，持續(xù)推動其前沿細(xì)胞治療管線中的創(chuàng)新研發(fā)。

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前瞻性說明

本新聞稿中關(guān)于未來預(yù)期、計(jì)劃和前景的陳述，以及關(guān)于非歷史事實(shí)事項(xiàng)的任何其他陳述，均構(gòu)成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物的戰(zhàn)略目標(biāo)及其候選產(chǎn)品潛在益處相關(guān)的表述。諸如「預(yù)期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計(jì)」、「預(yù)計(jì)」、「打算」、「或許」、「計(jì)劃」、「潛力」、「預(yù)測」、「項(xiàng)目」、「應(yīng)該」、「目標(biāo)」、「將」、「會」和類似表達(dá)旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實(shí)際結(jié)果可能與此類前瞻性陳述所指的結(jié)果存在重大差異。傳奇生物的預(yù)期可能會受到（其中包括）以下因素的影響：新藥開發(fā)所涉及的不確定性；意外的臨床試驗(yàn)結(jié)果，包括對現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)或意外的新臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行額外分析的結(jié)果；意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或政府監(jiān)管政策變化；因第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導(dǎo)致的意外延遲；傳奇生物的專利或其他專有知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價(jià)及其他政治壓力；以及傳奇生物于2025年3月11日向美國證券交易委員會提交的20-F表格年度報(bào)告的「風(fēng)險(xiǎn)因素」部分所討論的其他因素。如果以上一項(xiàng)或多項(xiàng)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性成為現(xiàn)實(shí)，或者如果基本假設(shè)被證明不成立，實(shí)際結(jié)果可能與本新聞稿中所述的預(yù)期、相信、估計(jì)或預(yù)計(jì)的結(jié)果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔(dān)更新任何前瞻性陳述的義務(wù)。

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